Crispr Therapeut

CRISPR Therapeutics AG es una empresa de edición de genoma con sede en Suiza. Se centra en el desarrollo de medicamentos transformadores basados en genes para enfermedades graves. La Compañía desarrolla sus productos utilizando la plataforma de edición de genes Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9, que permite cambios dirigidos precisos en el ácido desoxirribonucleico (ADN). La Compañía tiene una cartera de programas terapéuticos en una variedad de áreas de enfermedades, que incluyen hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. Su producto candidato principal es CTX001, una terapia editada genéticamente con ex vivo CRISPR para el tratamiento de pacientes que padecen beta talasemia o la anemia de células falciformes en la que las células madre hematopoyéticas del paciente están diseñadas para producir altos niveles de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. La Compañía tiene operaciones comerciales en Londres y el Reino Unido, así como operaciones de investigación y desarrollo en los Estados Unidos.