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PITTSBURGH – Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ:KRYS) gab am Donnerstag bekannt, dass die experimentelle Gentherapie KB407 in der höchsten Dosiskohorte der Phase-1-Studie CORAL-1 erfolgreich das Wildtyp-CFTR-Protein in die Lungen von Mukoviszidose-Patienten eingebracht und zur Expression gebracht hat. Das Unternehmen, das derzeit mit 7,2 Milliarden US-Dollar bewertet wird und dessen Aktie nahe dem 52-Wochen-Hoch von 265,92 US-Dollar notiert, zeigt laut Daten von InvestingPro mit einer Gesamtnote von "EXZELLENT" eine beeindruckende finanzielle Verfassung.

Die Zwischenergebnisse zeigten bei allen sechs Patienten mit erfolgreicher Bronchoskopie eine KB407-Transduktion. Der Anteil der transduzierten Zellen in den leitenden Atemwegen lag dabei zwischen 29,4 % und 42,1 %, unabhängig vom Status der Modulatortherapie oder dem genetischen Hintergrund der Patienten.

Die höchste Dosiskohorte der Studie umfasste sieben Patienten, die KB407 an vier aufeinanderfolgenden Tagen per Inhalation erhielten. Vier dieser Patienten kamen aufgrund ihrer spezifischen genetischen Mutationen nicht für eine Modulatortherapie infrage.

Nach Angaben des Unternehmens wurde KB407 im Allgemeinen gut vertragen, wobei die meisten unerwünschten Ereignisse leicht bis mittelschwer und vorübergehend waren. Es wurde ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis in Form einer Asthma-Exazerbation gemeldet, das jedoch auf das Bronchoskopie-Verfahren und nicht auf die Behandlung zurückgeführt wurde.

"Die molekulare Bestätigung der Einbringung und Expression des unveränderten Wildtyp-CFTR-Proteins in klinisch relevanten Flimmer- und sekretorischen Zellen der Lunge von Patienten mit Mukoviszidose ist ein enormer Durchbruch", wird Jorge Lascano, Professor für Medizin an der University of Florida, in der Pressemitteilung zitiert.

Das Unternehmen hat das Design für seine zulassungsrelevante Studie mit wiederholter Dosierung, CORAL-3, Ende Dezember bei der FDA eingereicht. Krystal Biotech erwartet, sich im ersten Quartal mit der FDA über das Studiendesign abzustimmen und im zweiten Quartal 2026 mit der Patientenrekrutierung zu beginnen.