Rocket Aktie

Rocket Pharmaceuticals, Inc. Ist ein vollständig integriertes Biotechnologieunternehmen in der Spätphase. Das Unternehmen entwickelt eine nachhaltige Pipeline von genetischen Therapien in der Forschung voran, die darauf ausgerichtet sind, die Ursache komplexer und seltener Erkrankungen zu beheben. Seine lentiviralen (LV) vektorbasierten Gentherapien zielen auf hämatologische Erkrankungen ab und bestehen aus Programmen im späten Stadium der Fanconi-Anämie, einer schwer zu behandelnden genetischen Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und potenziell Krebs führt, Leukozyten-Adhäsionsmangel-I (LAD-I), eine schwere genetische Erkrankung bei Kindern, die rezidivierende und lebensbedrohliche Infektionen verursacht, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvatkinase-Mangel (PKD), eine monogene Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer verstärkten Zerstörung der roten Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Es hat auch zwei klinische Stadien und ein präklinisches Stadium in vivo Adeno-assoziiertes Virus (AAV) Programme, einschließlich Programme für Danon-Krankheit, Plakophilin-2 arrhythmogene Kardiomyopathie und BAG3-dilatative Kardiomyopathie.