Editas Medicine

Editas Medicine, Inc. Ist ein Unternehmen zur Bearbeitung von Genomen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung potenziell transformativer genomischer Arzneimittel zur Behandlung einer breiten Palette schwerer Krankheiten. Es hat eine proprietäre Plattform für die Genbearbeitung entwickelt, die auf der CRISPR-Technologie basiert. CRISPR verwendet einen Protein-Ribonukleinsäure-(RNA-)Komplex, der aus einem Enzym besteht, das entweder CRISPR-assoziiertes Protein 9 (Cas9) oder Cas12a (CRISPR aus Prevotella und Francisella 1, auch bekannt als Cpf1) enthält, das an ein Ribonukleinsäure-(RNA-)Leitmolekül gebunden ist, das eine bestimmte Desoxyribonukleinsäure-(DNA-)Sequenz erkennt. Es ist an der Entwicklung von vivo verabreichten Genschnittmedikamenten beteiligt, bei denen das Arzneimittel injiziert oder in den Patienten infundiert wird, um die Zellen in ihrem Körper zu bearbeiten. Sein Leitprogramm, reni-cel, ist ein experimentelles ex-vivo-Gen-editiertes Medikament zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD), einer schweren Erbkrankheit, die vorzeitigen Tod verursacht, und transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT).