Vertex Pharms

Vertex Pharmaceuticals Incorporated es una compañía global de biotecnología. La Compañía se centra en el desarrollo de medicamentos que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística (CF). Su cartera incluye programas clínicos de etapa media y tardía en enfermedad de células falciformes, beta talasemia, dolor agudo y neuropático, enfermedad renal mediada por APOL1, diabetes tipo 1 y deficiencia de alfa-1 antitripsina, y programas de etapa temprana en enfermedades como distrofias musculares. Sus medicamentos comercializados son TRIKAFTA/KAFTRIO (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), SYMDEKO/SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) y KALYDECO (ivacaftor). La Compañía tiene una cartera de terapias genéticas, celulares y de moléculas pequeñas en investigación en otras enfermedades graves en las que tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluida la enfermedad de células falciformes, la beta talasemia, la enfermedad renal mediada por APOL1, el dolor, la diabetes tipo 1, alfa-1 deficiencia de antitripsina y distrofia muscular de Duchenne.