Im August 2024 bin ich auf $SGMO (-1,75 %) aufmerksam geworden. Damals war es mehr Zufall als Plan – ein kurzer Artikel über Genregulation, Zinkfinger-Technologie und die Idee, Krankheiten nicht nur zu behandeln, sondern an ihrer genetischen Ursache zu packen. Ich dachte: „Klingt zu gut, um wahr zu sein.“ 🤩
Ich habe klein angefangen – eine Lernposition, ein bisschen Spielgeld. Aber je mehr ich mich mit dem Unternehmen beschäftigt habe, desto stärker wurde meine Überzeugung. Sangamo hat mich auf eine Achterbahnfahrt mitgenommen – mit all ihren Höhen und Tiefen: vom Schock über den Rückzug von Pfizer, über die Aktienverwässerung,
bis hin zu den jüngsten positiven Nachrichten aus der Pipeline.
Damals war das eine meiner ersten Aktienpositionen überhaupt – ich hatte erst ein paar Monate zuvor mit dem Investieren angefangen. Anfangs war es pures Lernen: Kursbewegungen verstehen, Buy-Ins senken, Trading-Apps und Chart-Tools wie Investing.com und TradingView ausprobieren – und, ehrlich gesagt, das erste Mal echte Emotionen an der Börse spüren. Und es lief richtig gut: Im Spätsommer 2024 ging die Aktie steil – teilweise war ich über 80 % im Plus. 🤑
Ich habe Gewinne mitgenommen, nachgekauft, wieder verkauft, fast schon getradet. Es war aufregend, lehrreich und motivierend zugleich.
Doch dann kam der Dämpfer: Der Rückzug von Pfizer. Der Kurs rauschte ab 📉– und damit auch mein Depot. Ich habe weiter recherchiert, mich tiefer mit dem Unternehmen beschäftigt und angefangen zu verstehen, warum ich überhaupt investiert war: nicht wegen kurzfristiger Gewinne, sondern wegen der Technologie dahinter.
Trotzdem war’s nicht einfach 🫣 Dieses Jahr kam ein weiterer Rücksetzer – zwischenzeitlich lag ich rund 40 % im Minus. Ich habe während dem freien Fall einen Teil verkauft, um das Risiko zu senken, und am Boden wieder nachgekauft. heute, rückblickend, war das vielleicht nicht nötig, hat sich der Kurs doch wieder weitgehend erholt – ich stehe je nach Tag wieder etwa bei ± 0 oder leicht im Plus.
Ein blauer Fleck bleibt, aber ich bin heil rausgekommen. Trotz aller Rückschläge habe ich nie aufgegeben. Ich habe gelernt, zwischen Kursbewegung und Unternehmenssubstanz zu unterscheiden. Und genau das war der Wendepunkt: Mir wurde klar, dass Sangamo mehr ist als ein „Penny-Stock im Überlebenskampf“. Es ist ein Biotech-Unternehmen mit über 25 Jahren Forschung, mit Patenten, starken Partnern und einer Pipeline, die – trotz aller Rückschläge – technologisch Maßstäbe setzen könnte.
🔶 Die Pipeline – sechs Programme, ein gemeinsames Ziel
Was viele unterschätzen: $SGMO (-1,75 %) ist kein reiner „Gentherapie-Player“. Sie sind Pioniere der Zinkfinger-Technologie (ZFN) – einer hochpräzisen Form der Gensteuerung, die in den letzten Jahren enorme Fortschritte gemacht hat. Und diese Technologie zieht sich wie ein roter Faden durch ihre gesamte Pipeline.
(Sangamo´s Programme, Stand Oktober 2025, Website Sangamo)
1️⃣ Fabry-Krankheit (ST-920 / Isaralgagene civaparvovec)
Kurzcharakterisierung:
ST-920 ist eine AAV-basierte Gentherapie, die das fehlende Enzym α-Galactosidase A dauerhaft in der Leber exprimiert – mit dem Ziel, Fabry-Patienten ein normales Leben ohne lebenslange Enzyminfusionen zu ermöglichen.
Krankheit & Marktpotenzial:
Fabry ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, bei der ein Defekt im GLA-Gen verhindert, dass bestimmte Fettsubstanzen abgebaut werden. Diese lagern sich in Gefäßen und Organen ab – mit teils lebensbedrohlichen Folgen. Aktuell liegt der globale Markt für Fabry-Therapien bei über 2 Milliarden USD jährlich, dominiert von teuren Enzymersatzpräparaten, die alle zwei Wochen intravenös verabreicht werden müssen.
Wirkmechanismus:
ST-920 nutzt einen AAV2/6-Vektor, der den Körper selbst zur Produktionsstätte des fehlenden Enzyms macht. Nach einer einmaligen Infusion übernimmt die Leber die dauerhafte Expression des GLA-Gens – die Patienten bilden also ihr eigenes Enzym.
Aktueller Stand:
Das Programm befindet sich in Phase 1/2 („STAAR“) – mit exzellenten Zwischenergebnissen.
- Alle behandelten Patienten zeigen stabile α-Gal-A-Spiegel über 24 Monate +
- Mehrere konnten die Enzymersatztherapie komplett absetzen
- Keine schwerwiegenden Nebenwirkungen
- Verbesserte Lebensqualität und Nierenwerte
Zulassung & Timeline:
Sangamo plant die Zulassungsanträge (BLA/MAA) im Verlauf von Ende 2025 / Anfang 2026. Die FDA-Rückmeldungen waren positiv, und es laufen bereits Gespräche mit potenziellen Partnern.
Ausblick:
Für mich ist Fabry das Kronjuwel in Sangamos Pipeline. Ein First-in-Class-Ansatz, der aus einer lebenslangen ERT eine potenziell einmalige Heilung machen könnte. Wenn die Zulassung gelingt, wäre das nicht nur ein medizinischer Meilenstein – sondern ein strategischer Wendepunkt für Sangamo.
2️⃣ Neuropathische Schmerztherapie (ST-503 – Zinkfinger-Genregulation)
Kurzcharakterisierung:
Ein präklinisches Schmerzprogramm, das $SGMO (-1,75 %) Anfang 2024 erstmals öffentlich machte. Ziel: chronische, neuropathische Schmerzen dauerhaft an der Ursache zu blockieren – ohne Opioide.
Krankheit & Marktpotenzial:
Allein in den USA leiden über 20 Millionen Menschen an chronischen neuropathischen Schmerzen. Die derzeitigen Medikamente sind symptomatisch und riskant – Stichwort Opioidkrise . Ein einmaliger Eingriff mit dauerhafter Wirkung wäre revolutionär.
Wirkmechanismus:
ST-503 nutzt Sangamos Zinkfinger-Genregulatoren (ZFP-TFRs), um gezielt Schmerzrezeptoren im Rückenmark zu dämpfen – insbesondere die Expression des SCN9A-Gens, das für die Weiterleitung von Schmerzimpulsen zuständig ist. Anders als CRISPR schneidet ZFP nicht, sondern reguliert – reversibel und kontrollierbar!
Aktueller Stand:
- Präklinische Studien in Tiermodellen zeigen über 80 % Schmerzreduktion bei stabiler motorischer Funktion.
- Keine neurotoxischen Effekte.
- IND-Einreichung bei der FDA: erfolgt – Genehmigung zur klinischen Phase 1/2 erteilt (2025).
- Die Phase-1/2-Studie („STAND“) wurde im Sommer 2025 gestartet – das erste Studienzentrum ist initiiert, die erste Patientendosierung wird für Herbst 2025 erwartet.
Ausblick:
Das Programm hat enormes Potenzial – nicht nur medizinisch, sondern wirtschaftlich. Sollte es klinisch erfolgreich sein, könnte ST-503 zu einem milliardenschweren Gamechanger werden. Ich sehe das Programm als zweite Wachstumswelle nach Fabry.
3️⃣ Hämophilie A (SB-525 / Giroctocogene fitelparvovec)
Kurzcharakterisierung:
Ein Gentherapieprogramm, das das Fehlen von Faktor VIII kompensiert – also den Defekt, der Hämophilie A verursacht – mit dem Ziel: Blutungen drastisch senken und Prophylaxe ersetzen.
Krankheit & Marktpotenzial:
Hämophilie A ist eine seltene Blutgerinnungsstörung, die durch Mutationen im F8-Gen verursacht wird und zu einem Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) führt, einem Protein, das für eine normale Blutgerinnung erforderlich ist. Die Krankheit betrifft im Schnitt 1 von 7.500 männlichen Neugeborenen. Patienten müssen ihr Leben lang teure Faktorinfusionen erhalten (jährliche Therapiekosten: bis zu 500.000 USD pro Person).
Wirkmechanismus:
Mittels AAV-Vektor wird eine funktionale Kopie des FVIII-Gens an die Leber geliefert. Der Körper produziert daraufhin kontinuierlich Faktor VIII – eine potenziell dauerhafte Lösung.
Aktueller Stand:
Nach sehr positiven Phase-3-Ergebnissen der AFFINE-Studie (2024) – mit stabilen Faktor-VIII-Spiegeln und stark reduzierter Blutungsrate – beendete Pfizer überraschend die Partnerschaft und übergab Sangamo alle Rechte zurück. Offiziell hieß es: „strategische Neuausrichtung“. Inoffiziell dürften Kosten- und Portfolioentscheidungen eine Rolle gespielt haben.
Zulassung & Timeline:
Sangamo prüft aktuell den besten Weg für eine eigene BLA-Einreichung oder eine neue Partnerschaft. Die Daten sind klinisch stark – es war kein wissenschaftliches Scheitern, sondern ein strategischer Bruch.
Ausblick:
Für mich ist das Programm sinnbildlich für Sangamos Resilienz. Trotz Rückschlägen bleiben sie Eigentümer einer Therapie, die klinisch funktioniert – und mit dem richtigen Partner könnte Hämophilie A zurück ins Rampenlicht kommen.
4️⃣ ST-506 – Prionenerkrankungen (z. B. Creutzfeldt-Jakob)
Kurzcharakterisierung:
Ein präklinisches ZFN-Programm, das auf die stillgelegte Expression des Prion-Proteins (PRNP) abzielt.
Krankheit & Marktpotenzial:
Prionenerkrankungen sind tödliche neurodegenerative Krankheiten ohne jede Therapie. Auch hier liegt ein potenzieller Milliardenmarkt – sollte ein Wirkstoff überhaupt je zugelassen werden.
Wirkmechanismus:
ST-506 dämpft die Bildung pathogener Prionproteine durch gezielte „Gen-Silencing-Mechanismen“ – eine Art molekulare „Ausschalt-Taste“.
Aktueller Stand:
- Präklinische Daten zeigen > 70 % Reduktion der PrP-Expression in Tiermodellen.
- Keine neurologischen Nebenwirkungen beobachtet.
- IND-Einreichung geplant für Anfang 2026.
Ausblick:
Noch früh, aber vielversprechend. Sollte ST-506 klinisch starten, wäre $SGMO (-1,75 %) eines der ersten Unternehmen weltweit, das eine präventive Gentherapie gegen Prionenerkrankungen testet.
5️⃣ Genentech-Programme – Tauopathien (+ 1 undisclosed Target)
Kurzcharakterisierung:
Eine der bedeutendsten Partnerschaften von $SGMO (-1,75 %): gemeinsam mit Genentech (Roche) entwickelt das Unternehmen Zinkfinger-basierte Genregulatoren, die krankhafte Tau-Proteine im Gehirn gezielt herunterregulieren sollen – ein innovativer Ansatz gegen neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer und frontotemporale Demenz (FTD).
Krankheit & Marktpotenzial:
Tauopathien gehören zu den größten medizinischen Herausforderungen unserer Zeit. Allein Alzheimer betrifft weltweit mehr als 50 Millionen Menschen – Tendenz steigend. Der Markt für neue Alzheimer-Therapien könnte bis 2030 ein dreistelliges Milliardenvolumen erreichen. Ein Wirkmechanismus, der das pathologische Tau-Protein dauerhaft reduziert, wäre ein echter Durchbruch.
Wirkmechanismus:
Die von Sangamo entwickelten ZFP-Repressoren zielen auf das MAPT-Gen, das für das Tau-Protein verantwortlich ist. Durch präzise Gen-Repression wird die Tau-Produktion im Gehirn dauerhaft gesenkt. Als Transportvehikel dienen neue STAC-BBB-Kapside, die die Blut-Hirn-Schranke effizient überwinden – ein zentraler Vorteil gegenüber bisherigen Gentherapien.
Aktueller Stand:
- Das Programm befindet sich aktuell in der präklinischen Entwicklungsphase bei Genentech.
- In Tier- und NHP-Modellen konnte eine tiefe, anhaltende Reduktion des Tau-Proteins gezeigt werden.
- Beide Partner bereiten die Kandidatennominierung und IND-Einreichung vor.
- Alle klinischen Entscheidungen (z. B. Startzeitpunkt) liegen bei Genentech.
Ausblick:
Für mich ist das eine echte Blue-Chip-Validierung. Sobald Genentech den klinischen Start (IND) bestätigt, wäre das ein starkes externes Vertrauenssignal für Sangamos Technologieplattform – und gleichzeitig ein potenzieller Trigger für eine Neubewertung des Unternehmens.
6️⃣ Kapsid-Partnerschaften – Astellas & Eli Lilly
Kurzcharakterisierung:
Neben Genentech hat $SGMO (-1,75 %) auch mit Astellas Gene Therapies und Eli Lilly strategische Vereinbarungen geschlossen. Beide nutzen Sangamos STAC-BBB-Kapsid-Technologie, um eigene Gentherapieprogramme für Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) zu entwickeln.
Krankheit & Marktpotenzial:
Die Bandbreite der potenziellen Anwendungen ist enorm – von seltenen neurodegenerativen Krankheiten bis zu häufigen ZNS-Indikationen wie Parkinson, ALS oder Multiple Sklerose. Allein der Markt für CNS-Gentherapien wird bis 2032 auf über 20 Milliarden USD geschätzt.
Wirkmechanismus:
Die STAC-BBB-Kapside von Sangamo sind speziell darauf ausgelegt, Gene effizient über die Blut-Hirn-Schranke zu transportieren. Diese Technologie könnte Gentherapien erstmals ermöglichen, breite Hirnareale gleichmäßig zu erreichen – eine Schlüsselinnovation für viele neurologische Krankheitsbilder.
Aktueller Stand:
- Beide Partnerschaften befinden sich aktuell in der Discovery- bzw. präklinischen Phase.
- Jeder Partner kann bis zu fünf ZNS-Targets lizenzieren.
- Erste Target-Nominierungen sind erfolgt, klinische INDs stehen noch aus.
- Für Sangamo bedeuten diese Verträge Upfront-Zahlungen, Meilensteinpotenzial und künftige Umsatzbeteiligungen, ohne eigene Entwicklungskosten zu tragen.
Ausblick:
Für mich sind diese Kooperationen stille, aber mächtige Werttreiber. Sie bringen Validierung durch globale Pharmakonzerne und gleichzeitig non-dilutive Finanzierungsmöglichkeiten. Mit jedem Fortschritt bei Astellas oder Lilly steigt auch der Wert von Sangamos Plattform – und das ganz ohne zusätzliche Burn-Rate.
🔶 Frühere / pausierte Programme (Kurzüberblick):
TX200 – CAR-Tregs für Transplantationen:
Ein weltweit erstes CAR-Treg-Programm, das nach Nierentransplantationen Abstoßungsreaktionen verhindern soll – durch gezielt „umprogrammierte“ regulatorische T-Zellen, die das neue Organ tolerieren statt bekämpfen. Das Programm wurde klinisch gestartet, ist aber derzeit depriorisiert, um Ressourcen auf prioritäre Projekte zu konzentrieren. Eine Re-Aktivierung wäre kapital- oder partnerabhängig, bleibt aber wissenschaftlich hochrelevant.
BIVV-003 – Sichelzellenanämie (ex vivo ZFN-Editing):
Ein früher Ansatz zur Reaktivierung des fetalen Hämoglobins (HbF) durch präzise Zinkfinger-Geneditierung in Stammzellen – vergleichbar mit der zugelassenen CRISPR-Therapie Exa-cel, jedoch mit potenziell höherer Steuerbarkeit und Sicherheit. Das Programm ruht aktuell zugunsten strategischer Prioritäten, könnte aber mit einem neuen Partner oder frischem Kapital wiederbelebt werden – insbesondere, da der Ansatz regulatorisch validiert und klinisch vielversprechend bleibt.
🔶 Wettbewerb & Differenzierung – warum Sangamo für mich mehr ist als „noch ein Biotech“
Natürlich: Sangamo steht nicht allein auf weiter Flur. Das Feld der Gen- und Zelltherapie ist hart umkämpft – mit Schwergewichten wie CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics, Editas Medicine, Beam Therapeutics, BioMarin, 4D Molecular Therapeutics, uniQure oder Spark Therapeutics (Roche). Diese Namen sind groß, sie haben volle Kassen, mediale Aufmerksamkeit und in manchen Fällen auch schon marktreife Produkte. Aber Größe bedeutet nicht automatisch Überlegenheit – vor allem nicht in der Wissenschaft.
Während viele dieser Unternehmen auf CRISPR-basierte Systeme setzen – also die bekannte „Genschere“, die DNA dauerhaft verändert –, geht $SGMO (-1,75 %) mit seiner Zinkfinger-Plattform (ZFP) einen anderen, eleganteren Weg: statt zu schneiden, regulieren sie Gene – präzise, reversibel und kontrollierbar.
Gerade im Nervensystem, wo jedes Risiko zu viel sein kann, ist das für mich ein entscheidender Vorteil. Kein irreversibler Eingriff, sondern feine, steuerbare Genkontrolle.
Das ist leiser, aber wissenschaftlich deutlich smarter.
Ja, Firmen wie CRISPR Tx oder Intellia sind derzeit finanzstärker und klinisch schneller unterwegs. Doch Sangamo hat in den letzten zwei Jahren etwas gemacht, was viele Große vermeiden: Fokus! Sie haben Ballast abgeworfen, Projekte wie Sichelzelle und TX200 pausiert – und stattdessen ihr Kapital und ihre Energie in Programme gesteckt, die wissenschaftlich am weitesten sind und realistische Zulassungschancen haben: Fabry, ST-503 (neuropathischer Schmerz) und die ZNS-Kooperationen mit Genentech, Astellas und Lilly.
Im Bereich Fabry-Gentherapie sehe ich $SGMO (-1,75 %) sogar vor der Konkurrenz. Während Wettbewerber wie 4D Molecular Therapeutics oder uniQure mit Sicherheitsproblemen und unklaren Wirksamkeitssignalen zu kämpfen hatten, liefert Sangamo stabile Daten, gute Verträglichkeit und das klare Potenzial, Patienten dauerhaft ERT-frei zu machen.
Hier geht es nicht um Hype – hier geht es um Daten.
Und dann ist da die Delivery-Seite, also die Frage: Wie bekommt man Gentherapien überhaupt ins Gehirn?
Genau hier glänzt Sangamo. Ihre STAC-BBB-Kapsidplattform schafft es, genetische Vektoren über die Blut-Hirn-Schranke zu transportieren – etwas, woran viele andere seit Jahren scheitern.
Dass Astellas und Eli Lilly diese Technologie lizenziert haben, ist für mich keine PR-Meldung, sondern ein echtes Qualitätssiegel.
Wenn zwei Big-Pharma-Unternehmen mit Milliardenbudgets deine Technologie in ihre eigene Entwicklung integrieren, dann ist das die deutlichste Form von Anerkennung.
Zusammengefasst:
Während andere größer, lauter und schneller wirken, ist Sangamo für mich präziser, fokussierter und wissenschaftlich tiefer.
Das ist kein klassischer Wettlauf um Marktanteile, sondern ein Beispiel dafür, wie man als „Underdog“ mit echter Innovation und Beharrlichkeit langfristig bestehen kann.
In einer Branche, in der viele laut versprechen, liefert Sangamo leise, aber solide – und genau das gefällt mir. 😎
🔶 Leadership – die Menschen hinter der Strategie
(Leadership-Team, Fotos: Sangamo)
Dr. Sandy Macrae (M.B., Ch.B., Ph.D.) – Chief Executive Officer
Arzt und Molekularbiologe, zuvor bei Takeda und GSK. Macrae gilt als visionär, aber detailorientiert. Er hat $SGMO (-1,75 %) durch schwierige Jahre geführt, das Portfolio fokussiert und neue Partnerschaften etabliert (Genentech, Astellas, Lilly) – ein CEO, der Forschung versteht, aber wirtschaftlich denkt.
Dr. Gregory Davis – Head of Research and Technology
Ein experimenteller Molekularbiologe mit Schwerpunkt Zinkfinger-Technologie und AAV-Vektoren. Davis gilt intern als Motor der wissenschaftlichen Plattform – einer derjenigen, die $SGMO (-1,75 %) Forschung von der Theorie in anwendbare Programme übersetzt haben.
Dr. Nathalie Dubois-Stringfellow – Chief Development Officer
Leitet die präklinische und klinische Entwicklung. Bringt über 20 Jahre Erfahrung aus großen Biopharma-Unternehmen mit. Ihr Fokus: Studienqualität, regulatorische Exzellenz und klinische Schlagkraft – entscheidend für Fabry, ST-503 und kommende INDs.
Prathyusha Duraibabu – Principal Financial Officer (bis 2025 CFO)
Seit 2017 Teil des Unternehmens, hat sie $SGMO (-1,75 %) durch eine der finanziell schwierigsten Phasen geführt – ruhig, diszipliniert und mit einem klaren Fokus auf Stabilität. Am 9. September 2025 teilte sie offiziell mit, dass sie zum 1. Oktober von ihrer CFO-Position zurücktritt, um eine Führungsrolle bei einem privaten KI-Unternehmen zu übernehmen. Wichtig für mich: Ihr Rücktritt erfolgte nicht aus Unstimmigkeiten oder Konflikten, sondern aus Karrieregründen. Sie bleibt Sangamo weiterhin in Teilzeit verbunden und führt die Rolle der Principal Financial Officerin interimistisch weiter, bis ein Nachfolger ernannt ist. Dass sie ihre Aktien nicht vollständig verkauft hat, werte ich als Vertrauenssignal.
Nikunj Jain – Principal Accounting Officer
Finanzexperte mit Fokus auf Governance, Compliance und Reporting. Seine Rolle gewinnt an Bedeutung, seit Sangamo verstärkt auf Kapitaldisziplin und Transparenz setzt. Als Reaktion auf den Rücktritt von Prathyusha Duraibabu ernannte das Unternehmen Nikunj Jain mit Wirkung zum gleichen Datum zum Leiter der Buchhaltung.
Phillip Ramsey – Chief Technical Officer (CTO)
Technologie-Stratege mit jahrzehntelanger Erfahrung in Vektorproduktion und Herstellprozessen. Er verantwortet die technische Umsetzung der STAC-BBB-Kapsidplattform und Produktions-Skalierbarkeit – entscheidend für spätere Kommerzialisierung.
Stephanie J. Seiler, CLP – Head of Business Development & Alliance Management
Juristin mit Spezialisierung auf Biotech-Verträge. Sie koordiniert die Zusammenarbeit mit Partnern wie Genentech, Astellas und Lilly – und sorgt dafür, dass $SGMO (-1,75 %) wissenschaftlich liefert und vertraglich profitiert.
Louise Wilkie – Head of Global Corporate Communications & Investor Relations
Kommunikationsprofi mit klarem Fokus auf Vertrauen und Transparenz. Sie war in den letzten Monaten spürbar präsenter – was ich als Zeichen werte, dass $SGMO (-1,75 %) wieder stärker in den Dialog mit Investoren tritt.
Scott Willoughby – Chief Legal Officer & Corporate Secretary
Erfahrener Jurist im Biotech-Sektor, verantwortlich für rechtliche Compliance und IP-Schutz. Gerade in einer Firma mit hohem Patentwert ist seine Rolle zentral – insbesondere im Hinblick auf zukünftige Partnerschaften und potenzielle M&A-Szenarien.
🔶 Board of Directors – Erfahrung, Fokus und Rückhalt
(Board of Directors, Sangamo)
Das Board von $SGMO (-1,75 %) ist kein schmückendes Gremium, sondern eine erfahrene Runde aus Wissenschaftlern, Unternehmern und Industrie-"Veteranen", die das Unternehmen strategisch begleiten.
H. Stewart Parker, Chair of the Board, bringt jahrzehntelange Erfahrung in der Biotech-Kommerzialisierung mit – sie war CEO von Targeted Genetics und ist tief im US-Biopharma-Ökosystem vernetzt. An ihrer Seite sitzen ausgewiesene Experten wie Courtney Beers, Ph.D., mit Hintergrund in molekularer Genetik und translationaler Forschung, und Robert Carey, der als früherer CFO von Horizon Therapeutics die Brücke zwischen Finanzen und Biotechnologie schlägt.
Mit Dr. Kenneth Hillan, ehemaliger CEO von Achaogen und klinischer Leiter bei Genentech, hat das Board eine starke medizinische Stimme – jemand, der regulatorische Prozesse und klinische Risiken aus erster Hand kennt. Margaret (Peg) Horn, J.D., ergänzt das Gremium um juristisch-strategische Expertise; sie war unter anderem in der Geschäftsführung von Eli Lilly tätig und ist auf Corporate Governance spezialisiert.
Ebenfalls Teil des Boards sind Dr. John Markels, früher Präsident von Merck Vaccines, und James R. Meyers, ehemaliger COO von Gilead Sciences – beides Persönlichkeiten, die wissen, wie man Biotech-Innovationen in marktfähige Produkte überführt. Karen Smith, M.D., Ph.D., M.B.A., LLM, rundet das Board mit über 25 Jahren Erfahrung in globaler Arzneimittelentwicklung ab – sie saß in Führungsrollen bei Jazz Pharma, Allergan und Novo Nordisk.
Und schließlich natürlich Dr. Sandy Macrae, der als CEO auch im Board vertreten ist – ein klares Signal, dass die wissenschaftliche Linie und die strategische Führung eng verzahnt sind.
Für mich ist dieses Board kein reiner Aufsichtsrat, sondern ein strategisches Rückgrat. Die Mischung aus klinischer Erfahrung, operativer Führungsvergangenheit und finanziellem Sachverstand zeigt: Hier sitzen keine Theoretiker, sondern Menschen, die Biotech-Erfolgsgeschichten schon einmal geschrieben haben. Dass genau dieses Board den CEO stützt, ist für mich eher ein Vertrauenssignal als ein Alarmsignal.
🔶 Chancen und Risiken – mein nüchterner Blick (Stand Oktober 2025)
➕ Stärken
- Fabry mit anhaltend starken Daten (ERT-Freiheit, Nieren-/Lyso-Gb3), gutes Safety-Profil.
- ZFP-Plattform: reguliert statt schneidet – reversibel/fein dosierbar.
- Pipeline-Breite + Partnerbreite (Genentech/Astellas/Lilly).
- Externe Validierung durch Big-Pharma-Deals.
➖ Schwächen
- Finanzierung: Runway grob bis Mitte ’26; ohne Deals droht Verwässerung.
- Abhängigkeit von Partner-Timelines (z. B. Tau/Genentech).
- Pfizer-Rückzug (2024) belastete Vertrauen – trotz starker Daten.
- Negatives EPS (sektor-typisch, aber psychologisch schwer).
🤑 Chancen
- Fabry-BLA/MAA Ende ’25/Anfang ’26; idealerweise mit Partner.
- ST-503 liefert erste Wirksamkeit → Plattform-Re-Rating.
- ST-506 als ZNS-Machbarkeitsbeweis (großer Hebel).
- Neue/allokierte Partnerdeals (inkl. Hämophilie A).
☠️ Risiken
- Finanzierung / Verwässerung, falls Non-Dilutive-Cash ausbleibt.
- Regulatorische Auflagen/Delays (v. a. ZNS).
- Sektor-Volatilität (Small/Micro Caps).
- Konkurrenz (CRISPR Tx/Vertex, BioMarin, Freeline etc.).
📈 Analystenziele
- H.C. Wainwright: Buy, $10 (05.09.2025)
- Barclays: Overweight, $5 (08.08.2025)
- RBC: Sector Perform, $2 (13.05.2025)
- Truist: Buy (19.03.2025, Ziel entfernt)
🔶 Mein Fazit
Ich bleibe investiert 🫡– nicht aus Sturheit, sondern aus Überzeugung. Für mich ist $SGMO (-1,75 %) kein Glücksspiel, sondern eine Wette auf Wissenschaft, auf Innovation – und auf die Menschen, die dort jeden Tag an der Zukunft der Medizin arbeiten.
Natürlich behalte ich die entscheidenden Punkte genau im Blick:
▶️ die mögliche Fabry-Partnerschaft und die BLA-Einreichung,
▶️ die ersten klinischen Signale von ST-503,
▶️ den Fortschritt bei ST-506 (Prion) und neue Impulse aus den Partnerschaften mit Genentech, Astellas und Lilly.
▶️ Ebenso wichtig bleibt für mich der Umgang mit der Finanzierung – ob es gelingt, neue Deals zu sichern, ohne den Aktienbestand und damit den Kurs durch weitere Verwässerung zu belasten.
Vielleicht wird diese Geschichte eines Tages nur eine Fußnote in der Biotech-Historie sein. Oder ein Beispiel dafür, wie Geduld am Ende belohnt wurde. Egal, wie es ausgeht – ich war von Anfang an dabei. Und das allein ist schon eine Erfahrung, die mir kein Kurs der Welt nehmen kann. 🌱
🔶 Hinweis:
Dieser Artikel ist keine Anlageberatung, sondern nur meine persönliche Sicht als privater Investor. Ich kann falsch liegen – der Markt ist der bessere Lehrer. Aber wer sich mit Genetik beschäftigt, weiß: Es braucht Mut, und es braucht Zeit. Die Aktie zeigt erste Anzeichen einer Erholung, aber der große Durchbruch steht noch aus. Wer wie ich bereits investiert ist, sollte Geduld haben; wer neu einsteigen will, sollte es in Etappen tun – lieber Stück für Stück statt alles auf einmal.
