PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc. Ist ein wissenschaftlich orientiertes, globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung klinisch differenzierter Arzneimittel, die Patienten mit seltenen Erkrankungen Vorteile bieten. Die Portfolio-Pipeline umfasst mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsphasen, einschließlich klinischer, präklinischer sowie Forschungs- und Forschungsphasen, die sich auf die Entwicklung neuer Therapiebereiche für seltene Erkrankungen in den Bereichen Neurologie, Metabolismus und Onkologie konzentrieren. Das Unternehmen verfügt über zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (DMD). Es bietet auch Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des aromatischen L-Amino-Decarboxylase (AADC) Mangels, und Evrysdi, eine Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Die Spleißplattform umfasst PTC518, das zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) entwickelt wird.