Vertex Pharms

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf Investitionen in wissenschaftliche Innovationen, um transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln, mit Schwerpunkt auf Spezialmärkten. Es verfügt über vier zugelassene Arzneimittel zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der zystischen Fibrose (CF) und eine zugelassene Therapie zur Behandlung der schweren Sichelzellerkrankung (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT). Die Pipeline umfasst Programme im klinischen Stadium bei CF, SCD, TDT, akuten und neuropathischen Schmerzen, APOL1-vermittelter Nierenerkrankung, Typ-1-Diabetes, myotonischer Dystrophie Typ 1 und Alpha-1-Antitrypsinmangel. Die in Verkehr gebrachten Arzneimittel sind TRIKAFTA/KAFTRIO, SYMDEKO/SYMKEVI (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor), ORKAMBI (Lumacaftor/Ivacaftor) und KALYDECO (Ivacaftor). Es entwickelt nicht-autologe (allogene) vollständig differenzierte, aus Stammzellen abgeleitete Inselzelltherapien, die Insulin produzierende Inselzellen ersetzen sollen, die bei Menschen mit T1D zerstört werden.