Hallo zusammen,

in letzter Zeit ist der Kurs von $NTLA (+2,5 %) deutlich gestiegen. Hier die wichtigsten Gründe und aktuelle Fakten:

• Positive Studiendaten: Am 18. Mai 2025 wurden sehr starke 2-Jahres-Daten zur CRISPR-basierten Gentherapie nexiguran ziclumeran (nex-z, NTLA-2001) bei Transthyretin-Amyloidose (ATTR) veröffentlicht. Die Behandlung zeigt eine stabile und deutliche Senkung des TTR-Proteins um ca. 90 % über 24 Monate und klinische Verbesserungen bei den Patienten, selbst bei denen, die vorher auf andere Therapien nicht mehr angesprochen haben ([SEC-Quelle, S. 2–3]2).
• Phase-3-Studien laufen: Die entscheidenden Phase-3-Studien (MAGNITUDE und MAGNITUDE-2) für verschiedene ATTR-Formen laufen planmäßig. Die Rekrutierung für die ATTRv-PN-Studie (MAGNITUDE-2) läuft gut, Abschluss der Rekrutierung für die große ATTR-CM-Studie ist für Anfang 2027 geplant. Ein Zulassungsantrag (BLA) für nex-z wird für 2028 erwartet ([SEC-Quelle, S. 1]2).
• Strategische Fokussierung: Intellia hat sich 2025 auf die wichtigsten Programme konzentriert (nex-z und NTLA-2002), andere Projekte wurden gestoppt. Dadurch sollen Kosten gesenkt und die Erfolgschancen der Kernprodukte erhöht werden ([SEC-Quelle, S. 7–8]1).
• Finanzen: Trotz hoher Verluste (Q1/2025: über 114 Mio. USD) ist die Liquiditätsbasis solide und reicht laut Management bis ins erste Halbjahr 2027 ([SEC-Quelle, S. 10]1).

Links zu den Quellen:

• SEC-10-Q Quartalsbericht vom 8. Mai 2025 (Details zu Pipeline, Finanzen, Strategie)
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• SEC-8-K Bericht vom 19. Mai 2025 (Studiendaten, Ausblick, Studienfortschritt)

Was meint ihr – steigt die Aktie weiter oder ist das Risiko zu hoch? Wie ist eure Einschätzung, jetzt kaufen oder lieber abwarten? Beruht eigentlich nur auf Spekulation.

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1652130/000095017025066914/ntla-20250331.htm

$NTLA (+2,5 %) Hat irgendjemand eine Ahnung wie es zu diesem starken Kursabfall kommen konnte?

Das Unternehmen schien mir zeitweise mal sehr hoch bewertet, wobei davon aktuell wohl nicht mehr viel übrig geblieben ist.

Aktuell kein Player im Pharma bzw. CRISPR Sektor mehr? 🧐

Konstruktion eines Biotech-ETFs🧬🚀

Ich bin ja Fan von dem ganzen Thema und finde die Sektor-ETFs am Markt nicht wirklich glücklich, was Kosten und Performance angeht. Daher habe ich mich mal an die Konstruktion eines eigenen "Biotech-ETFs" gewagt. Meinen Gedankengang habe ich hier mal aufgeschrieben und hoffe, ihr habt da ein wenig Spaß dran.😉

1. Fokusfelder nach Wachstum und Rentabilität

Die prozentuale Verteilung der Fokusfelder basiert auf einer Analyse des Wachstums- und Rentabilitätspotenzials jedes therapeutischen Bereichs innerhalb der Biotechnologiebranche, unter Berücksichtigung verschiedener Marktbedingungen und Dynamiken. Die Gründe für diese Verteilung sind wie folgt:

• Onkologie (25%): Der Onkologiemarkt ist aufgrund der hohen Prävalenz von Krebserkrankungen und der steigenden Nachfrage nach innovativen Krebstherapien ein großer und stark wachsender Markt. Das Wachstumspotenzial wird durch die kontinuierliche Einführung neuer Krebsmedikamente und Therapien unterstützt.

• Neurologie (20%): Obwohl der Neurologiemarkt im Vergleich zum Onkologiemarkt kleiner ist, bietet er dennoch beträchtliches Wachstums- und Rentabilitätspotenzial. Die steigende Prävalenz von neurodegenerativen Erkrankungen und die Notwendigkeit neuartiger Behandlungsansätze tragen zu diesem Potenzial bei.

• Immunologie (15%): Die Immunologie ist ein etablierter Markt mit einer breiten Palette von Therapien für verschiedene Autoimmunerkrankungen und Krebsarten. Obwohl der Markt relativ gesättigt ist, bieten Fortschritte in der Immuntherapie weiterhin Chancen für Wachstum und Rentabilität.

• Infektionskrankheiten (20%): Der Markt für Infektionskrankheiten hat aufgrund von globalen Gesundheitskrisen wie der COVID-19-Pandemie stark an Bedeutung gewonnen. Die steigende Nachfrage nach Impfstoffen, antiviralen Therapien und diagnostischen Tests zur Bekämpfung von Infektionskrankheiten trägt zu einem robusten Wachstums- und Rentabilitätspotenzial bei.

• Kardiovaskuläre Erkrankungen (10%): Obwohl der Markt für kardiovaskuläre Erkrankungen nicht so stark wächst wie andere Bereiche, bleibt er dennoch ein bedeutender Markt mit einem gewissen Wachstumspotenzial. Fortschritte in der Behandlung und Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen könnten zu weiterem Wachstum beitragen.

Genetische Erkrankungen (10%): Der Markt für genetische Erkrankungen ist zwar kleiner, aber hochspezialisiert und wächst dank Fortschritten in der Genomforschung und Genomeditierungstechnologien. Die steigende Nachfrage nach personalisierten Therapien für seltene genetische Krankheiten trägt zu einem stabilen Wachstum bei.

Durch die Berücksichtigung der Marktgröße, des Wachstumspotenzials und der Rentabilität haben wir eine prozentuale Verteilung der Fokusfelder festgelegt, die die Attraktivität jedes Bereichs für Investitionen in den Biotech-ETF widerspiegelt.

2. Auswahl der Unternehmen und deren Fokusfelder

Basierend auf der Bewertung der Fokusfelder haben wir zehn Biotech-Unternehmen ausgewählt, die eine breite Palette von Therapiebereichen abdecken und führende Positionen in ihren jeweiligen Schwerpunktbereichen einnehmen. Die Unternehmen und ihre Fokusfelder sowie die prozentuale Verteilung sind wie folgt:

• Amgen ($AMGN (-0,31 %)):

Einführung: Amgen ist ein global führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien verschrieben hat. Das Unternehmen ist bekannt für seine bahnbrechenden Entwicklungen in der Onkologie, Immunologie und Genetik.

Fokusfelder:

Onkologie: 30%

Immunologie: 20%

Kardiovaskuläre Erkrankungen: 20%

• Genetische Erkrankungen: 30%

• Regeneron Pharmaceuticals ($REGN (-0,56 %)):

Einführung: Regeneron Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Medikamenten für schwere Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen ist bekannt für seine wegweisenden Forschungen und Entwicklungen auf den Gebieten der Onkologie, Neurologie, Immunologie und Infektionskrankheiten.

Fokusfelder:

Onkologie: 30%

Neurologie: 30%

Immunologie: 20%

• Infektionskrankheiten: 20%

• Vertex Pharmaceuticals ($VRTX (-0,22 %)):

Einführung: Vertex Pharmaceuticals ist ein führendes Unternehmen in der Entwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen. Das Unternehmen hat sich der Erforschung und Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die das Leben von Patienten mit genetischen Störungen verbessern sollen.

Fokusfelder:

• Genetische Erkrankungen: 100%

• Intellia Therapeutics ($NTLA (+2,5 %)):

Einführung: Intellia Therapeutics ist ein Pionier auf dem Gebiet der Genomeditierung und nutzt die CRISPR/Cas9-Technologie, um Therapien für genetische Erkrankungen, Onkologie und Infektionskrankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen strebt danach, die nächste Generation von Gentherapien zu schaffen.

Fokusfelder:

Genetische Erkrankungen: 50%

Onkologie: 30%

• Infektionskrankheiten: 20%

• Biogen Inc. ($BIIB (-0,08 %)):

Einführung: Biogen ist ein weltweit führendes Unternehmen in der Biotechnologie, das sich auf die Erforschung und Entwicklung von Therapien für neurologische Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat einige der bedeutendsten Durchbrüche in der Behandlung von Krankheiten wie Multiple Sklerose und Alzheimer erzielt.

Fokusfelder:

• Neurologie: 100%

• Moderna, Inc. ($MRNA (+0,61 %)):

Einführung: Moderna ist ein innovatives biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von mRNA-Therapien und Impfstoffen konzentriert. Das Unternehmen hat weltweit Aufmerksamkeit erregt durch die Entwicklung eines mRNA-Impfstoffs gegen COVID-19.

Fokusfelder:

Onkologie: 70%

• Infektionskrankheiten: 30%

• Illumina, Inc. ($ILMN (+0,09 %)):

Einführung: Illumina ist ein führender Anbieter von Technologien für die Genomforschung und Genomanalyse. Das Unternehmen revolutioniert die Genomik durch die Entwicklung hochmoderner Sequenzierungstechnologien und trägt maßgeblich zur Erforschung genetischer Erkrankungen bei.

Fokusfelder:

• Genetische Erkrankungen: 100%

• CRISPR Therapeutics AG ($CRSP (+1,26 %)):

Einführung: CRISPR Therapeutics ist ein führendes Unternehmen in der Anwendung von CRISPR/Cas9-Genomeditierungstechnologien zur Behandlung genetischer Erkrankungen. Das Unternehmen hat das Potenzial, die Art und Weise, wie wir genetische Krankheiten behandeln, zu revolutionieren.

Fokusfelder:

• Genetische Erkrankungen: 100%

• Alexion Pharmaceuticals, Inc. ($n/a): (ISIN: US0153511094)

Einführung: Alexion Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene und lebensbedrohliche Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen hat eine starke Präsenz in den Bereichen Neurologie und Immunologie.

Fokusfelder:

Neurologie: 40%

• Immunologie: 60%

• Qiagen N.V. ($QGEN):

Einführung: Qiagen ist ein weltweit führender Anbieter von Molekulardiagnostik- und Forschungsprodukten. Das Unternehmen ist bekannt für seine innovativen Technologien zur Diagnose von Infektionskrankheiten und zur Unterstützung von Forschungsarbeiten im Bereich der Biowissenschaften.

Fokusfelder:

Infektionskrankheiten: 100%

Diese Auswahl von Unternehmen repräsentiert eine vielfältige Palette von Fokusfeldern und Positionen in der Biotechnologiebranche und ermöglicht

3. Gewichtung des ETFs basierend auf Fokusfeldern und Unternehmen

Schließlich haben wir die Mittelzuweisungen für jede Aktie basierend auf ihrer Exposition gegenüber den Fokusfeldern und ihrer relativen Bedeutung innerhalb des Portfolios festgelegt. Dabei haben wir sowohl das Wachstums- als auch das Rentabilitätspotenzial jedes Fokusfeldes berücksichtigt. Die endgültige Zuweisung der Aktien ist wie folgt:

Regeneron Pharmaceuticals (Ticker: REGN): 25%

Moderna, Inc. (Ticker: MRNA): 18%

Intellia Therapeutics (Ticker: NTLA): 16%

Amgen (Ticker: AMGN): 16%

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Ticker: ALXN): 10%

Biogen Inc. (Ticker: BIIB): 6%

Qiagen N.V. (Ticker: QGEN): 5%

Vertex Pharmaceuticals (Ticker: VRTX): 2%

Illumina, Inc. (Ticker: ILMN): 2%

CRISPR Therapeutics AG (Ticker: CRSP): 2%

Diese Gewichtung stellt sicher, dass das Portfolio sowohl ein ausgewogenes Verhältnis zwischen verschiedenen Fokusfeldern als auch eine angemessene Exposition gegenüber den führenden Unternehmen in der Biotechnologiebranche aufweist.

Durch die Berücksichtigung der Marktgröße, des Wachstumspotenzials und der Rentabilität haben wir eine prozentuale Verteilung der Fokusfelder festgelegt, die die Attraktivität jedes Bereichs für Investitionen in den Biotech-ETF widerspiegelt.

Ich freue mich über Feedback und Einschätzungen ✌️😉

Euer Value Willi

Was ist $NTLA (+2,5 %) für ein Unternehmen und was ist mein Investmentcase?

Intellia ist das Börsenkürzel für Intellia Therapeutics, ein Unternehmen, das sich auf die Anwendung der CRISPR-Cas9-Technologie in der Medizin spezialisiert hat. [1]

Was ist die CRISPR-Cas9 Technologie?

Die CRISPR-Cas9-Technologie ist ein revolutionäres biotechnologisches Werkzeug, das es Forschern ermöglicht, das Erbgut von Lebewesen, einschließlich Menschen, präzise zu verändern.

CRISPR: Das steht für "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats" und bezieht sich auf wiederholte DNA-Sequenzen, die in Bakterien vorkommen und wie ein molekulares Gedächtnis funktionieren. Diese Sequenzen helfen Bakterien, sich gegen Angriffe von Viren zu verteidigen.

Cas9: Das ist ein Protein, das von Bakterien produziert wird und wie eine molekulare Schere funktioniert. Es kann in DNA eingefügt und gezielt bestimmte Gene ausschneiden oder modifizieren.

Einfach gesagt, ist es ein Werkzeug zur Präzisen Veränderung der DNA, die ebenfalls sehr günstig ist.

[2]

Hier ein Video zur anschaulichen Erklärung.

https://www.youtube.com/watch?v=ZAz1GutJGbg

Nun zur Aktie:

Intellia Therapeutics hat das Potenzial, die Art und Weise, wie genetisch bedingte Krankheiten behandelt werden, zu revolutionieren. Mit CRISPR-Cas9 können Wissenschaftler gezielt Gene im menschlichen Genom verändern, um Krankheiten zu heilen oder zu verhindern. Dies hat weitreichende Auswirkungen auf die Medizin und die Gesundheitsbranche, da es die Möglichkeit bietet, bisher unheilbare Krankheiten zu behandeln.

Intellia ist mit Crispr Therapeutics führend im Bereich der Geneditierung.

Intellia arbeitet mit Regeneron Pharmaceuticals zusammen und hat bereits ein paar Projekte in der "EARLY-STAGE CLINICAL Phase".

Was ist eine EARLY-STAGE CLINICAL Phase und was ist daran besonders?

Die "EARLY-STAGE CLINICAL Phase" bezieht sich auf den Anfang einer klinischen Studie, bei der ein Medikament oder eine Therapie an menschlichen Probanden getestet wird. Diese Phase ist in der Regel in drei Hauptstufen unterteilt: Phase I, Phase II und Phase III. Jede dieser Phasen hat ihre eigenen Ziele und Schwerpunkte.

In der "EARLY-STAGE CLINICAL Phase", die normalerweise die Phase I und Phase II umfasst, handelt es sich um die ersten klinischen Versuche, die an Menschen durchgeführt werden, nachdem vielversprechende Ergebnisse in präklinischen Tests und Tierstudien erzielt wurden. [3]

Das sind zwei experimentelles Medikamente die sich in dieser Phase befinden.

NTLA-2001 Transthyretin (ATTR) Amyloidosis

Erste Schlussfolgerungen zeigen "NTLA-2001 was associated with only mild adverse events and led to decreases in serum TTR protein concentrations through targeted knockout of TTR [4].

2 . NTLA-2002 Hereditary Angioedema

Insgesamt zeigen die Zwischenergebnisse der Studie vielversprechende Fortschritte bei der Entwicklung von NTLA-2002 zur Behandlung von HAE. Das Medikament scheint eine wirksame Reduzierung der Plasma Kallikrein-Werte und der HAE-Angriffsraten zu bewirken und wird gut vertragen. Die Daten sind vielversprechend und deuten darauf hin, dass NTLA-2002 das Potenzial hat, die Behandlung von HAE zu verändern und den Patienten eine funktionale Heilung zu bieten. Dies ist ein wichtiger Schritt in Richtung der Anwendung der CRISPR-Technologie zur Behandlung genetischer Erkrankungen. [5]

Also zurück zur Frage, was ist nun besonders daran?

Es gibt nur wenige Unternehmen, die so weit mit der Forschung in diesen Bereich sind und bereits Lösungen "Medikamente" an Menschen testen.

Ich denke, dass es eine der großen Hoffnungen der Menschen ist, die von einer seltenen Krankheit betroffen sind, vollständig geheilt zu werden.

Intellia ist damit ein Vorreiter einer neuen Technologie, die unser Verständnis der Welt disruptieren könnte.

Ich kann euch dabei das Buch "The Code Breaker" empfehlen. Es zeigt die Entwicklung , die Chancen und die Potenziale von CRISPR-Cas9.

Dabei spricht der Autor die folgenden Potenziale an:

• Heilung genetisch bedingter Krankheiten
• Krebsbehandlung
• Agrar- und Lebensmittelindustrie

Außerdem werden ethische Fragen offen gestellt und diskutiert.

Ich finde das Thema sehr spannend und sehe dort großes Potenzial. Wie seht ihr die Entwicklung und was haltet ihr von der genetischen Veränderung von Menschen?

Das Thema wird meiner Meinung nach früher oder später auf uns zukommen. Es bleibt abzuwarten wie die Entwicklung voranschreitet.

Ich investiere nicht nur, weil ich das Potenzial bei Intellia sehe, sondern auch um UpToDate zu bleiben.

Quellen:

[1] https://www.intelliatx.com/about/ (2023)

[2] https://www.mpg.de/11018867/crispr-cas9 (2023)

[3] https://toolbox.eupati.eu/resources/basics-of-early-clinical-development/ (2023)

[4] https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454

[5] https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-presents-new-interim-data-first-human

Disclaimer: Ich bin definitiv kein Experte, also verzeiht mir falls einige Informationen falsch sind und berichtigt sie in den Kommentaren.

Hi Leute, hab 1000 Euro zum investieren (ungeplant) alles in ETF oder zocken ->$NTLA (+2,5 %)
$PYPL (+0,02 %) ? Habt ihr andere spekulative Ideen?

Hi an Alle,

ich möchte mit euch mal mein Depot teilen.

Von der Struktur her kann ich sagen, dass ich stark im Healthcare Sektor investiert bin, was sicherlich meinem Beruf geschuldet ist. Mit $VRTX (-0,22 %) und $REGN (-0,56 %) habe ich weitestgehend stabile Unternehmen im Depot. Zusätzlich sind noch Mitarbeiteraktien im Depot, welche über die Jahre zugeteilt werden. Mit $AXSM (+0 %) und $BTAI habe ich zwei Aufstrebende Unternehmen, welche jüngst ihr erstes Produkt auf den Markt gebracht haben und für mich eine interessante Pipeline unterhalten. Bei diesen Werten habe ich aber auch in letzter Zeit einige Anteile verkauft um etwas Druck aus meinem Depot zu nehmen, da dieses sehr stark abhängig von z.b Axsome war. Ansonsten könnt ihr noch einige spannende Wachstumtitel entdecken ($NTLA (+2,5 %) , $EDIT (+0,45 %) , $ALEC (+0 %) )

Momentan fokussiere ich mich darauf mehr in den verschiedenen Sektoren zu diversifizieren und Titel zu wählen, welche in dieser Krisenzeit mehr halt bieten. Daher meine Wahl auf BlackRock, Pepsi, BASF, BHP und einige weitere. (Wenn auch BASF momentan etwas strauchelt) Parallel noch einige Titel mit Dividenden, welche immer reinvestiert werden.

Ich bin mir bewusst, dass mein Depot noch nicht ideal aufgebaut ist, aber da arbeite ich momentan daran. Fokus momentan liegt auf $PEP (-0,09 %)
$ZTS (+0,13 %)
$BLK . Auf meiner Watchlist habe ich momentan noch $DHR (+0,37 %) oder $TMO (-0,18 %) als Gerätehersteller und Vertrieb im Life-Science Sektor sowie $PG (-0,27 %) für den Basiskonsum.

Abschließend zu mir selbst 30 Jahre, 2 Kids, getrennt lebend. Ziel: Ein Depot für das Alter

Sparrate momentan: 200 bis 250 Euro + Dividenden.

Meine persönliche Schwäche:

Mir fällt es schwer in ein ETF zu investieren um diesen als Core aufzubauen.

Freue mich auf das Feedback.

#bestworst

Da jetzt quasi jeder postet was seine besten und schlechtesten Investments waren will ich mich mal nicht zurückhalten.

Meine #bestes Investment war Intellia Therapeutics $NTLA (+2,5 %) . Gekauft bei 60,52€ und verkauft bei 119,90€. Waren ganze 97% Rendite!

Mein #worst Investment war Beyond Meat $BYND (-0,33 %) mit Minus -19,94%. Ich finde deren Mission sehr nice und fände es sehr sehr gut wenn die sich durchsetzen. Leider haben die es (noch) nicht geschafft. Mittlerweile gibt es auch so viele Alternativen und ich frage mich ob die überhaupt nochmal richtig groß werden können. Ich würde es mir jedenfalls wünschen.

Generell hab ich auch bei den meisten anderen gesehen, das sich die Verluste in grenzen halten. Getquin Nutzer wissen anscheinend was sie machen 💪