Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc. Ist ein Unternehmen zur Bearbeitung von Genomen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung kurativer Therapeutika mit Hilfe von Cluster, Regular Interspaced Short palindromic Repeats/CRISPR Associated 9 (CRISPR/Cas9)-Technologie konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine Technologie zur Genombearbeitung, bei der ausgewählte Sequenzen der genomischen Desoxyribonukleinsäure verändert werden. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Nutzung seiner modularen Plattform, um in-vivo- und Ex-vivo-Therapien für Krankheiten mit hohem ungedeckten Bedarf voranzutreiben. Sein führender in-vivo-Kandidat, NTLA-2001, ist für die Behandlung der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose, sowie NTLA-2002 für die Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) sind die ersten CRISPR/Cas9-basierten Therapiekondienten, die systemisch über intravenöse (IV) Infusion verabreicht werden. zur präzisen Bearbeitung eines Gens in einem Zielgewebe beim Menschen. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Ex-vivo-Anwendungen zur Behandlung von Immunonkologie und Autoimmunerkrankungen.