Was ist $NTLA (-0,17 %) für ein Unternehmen und was ist mein Investmentcase?
Intellia ist das Börsenkürzel für Intellia Therapeutics, ein Unternehmen, das sich auf die Anwendung der CRISPR-Cas9-Technologie in der Medizin spezialisiert hat. [1]
Was ist die CRISPR-Cas9 Technologie?
Die CRISPR-Cas9-Technologie ist ein revolutionäres biotechnologisches Werkzeug, das es Forschern ermöglicht, das Erbgut von Lebewesen, einschließlich Menschen, präzise zu verändern.
CRISPR: Das steht für "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats" und bezieht sich auf wiederholte DNA-Sequenzen, die in Bakterien vorkommen und wie ein molekulares Gedächtnis funktionieren. Diese Sequenzen helfen Bakterien, sich gegen Angriffe von Viren zu verteidigen.
Cas9: Das ist ein Protein, das von Bakterien produziert wird und wie eine molekulare Schere funktioniert. Es kann in DNA eingefügt und gezielt bestimmte Gene ausschneiden oder modifizieren.
Einfach gesagt, ist es ein Werkzeug zur Präzisen Veränderung der DNA, die ebenfalls sehr günstig ist.
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Hier ein Video zur anschaulichen Erklärung.
https://www.youtube.com/watch?v=ZAz1GutJGbg
Nun zur Aktie:
Intellia Therapeutics hat das Potenzial, die Art und Weise, wie genetisch bedingte Krankheiten behandelt werden, zu revolutionieren. Mit CRISPR-Cas9 können Wissenschaftler gezielt Gene im menschlichen Genom verändern, um Krankheiten zu heilen oder zu verhindern. Dies hat weitreichende Auswirkungen auf die Medizin und die Gesundheitsbranche, da es die Möglichkeit bietet, bisher unheilbare Krankheiten zu behandeln.
Intellia ist mit Crispr Therapeutics führend im Bereich der Geneditierung.
Intellia arbeitet mit Regeneron Pharmaceuticals zusammen und hat bereits ein paar Projekte in der "EARLY-STAGE CLINICAL Phase".
Was ist eine EARLY-STAGE CLINICAL Phase und was ist daran besonders?
Die "EARLY-STAGE CLINICAL Phase" bezieht sich auf den Anfang einer klinischen Studie, bei der ein Medikament oder eine Therapie an menschlichen Probanden getestet wird. Diese Phase ist in der Regel in drei Hauptstufen unterteilt: Phase I, Phase II und Phase III. Jede dieser Phasen hat ihre eigenen Ziele und Schwerpunkte.
In der "EARLY-STAGE CLINICAL Phase", die normalerweise die Phase I und Phase II umfasst, handelt es sich um die ersten klinischen Versuche, die an Menschen durchgeführt werden, nachdem vielversprechende Ergebnisse in präklinischen Tests und Tierstudien erzielt wurden. [3]
Das sind zwei experimentelles Medikamente die sich in dieser Phase befinden.
NTLA-2001 Transthyretin (ATTR) Amyloidosis
Erste Schlussfolgerungen zeigen "NTLA-2001 was associated with only mild adverse events and led to decreases in serum TTR protein concentrations through targeted knockout of TTR [4].
2 . NTLA-2002 Hereditary Angioedema
Insgesamt zeigen die Zwischenergebnisse der Studie vielversprechende Fortschritte bei der Entwicklung von NTLA-2002 zur Behandlung von HAE. Das Medikament scheint eine wirksame Reduzierung der Plasma Kallikrein-Werte und der HAE-Angriffsraten zu bewirken und wird gut vertragen. Die Daten sind vielversprechend und deuten darauf hin, dass NTLA-2002 das Potenzial hat, die Behandlung von HAE zu verändern und den Patienten eine funktionale Heilung zu bieten. Dies ist ein wichtiger Schritt in Richtung der Anwendung der CRISPR-Technologie zur Behandlung genetischer Erkrankungen. [5]
Also zurück zur Frage, was ist nun besonders daran?
Es gibt nur wenige Unternehmen, die so weit mit der Forschung in diesen Bereich sind und bereits Lösungen "Medikamente" an Menschen testen.
Ich denke, dass es eine der großen Hoffnungen der Menschen ist, die von einer seltenen Krankheit betroffen sind, vollständig geheilt zu werden.
Intellia ist damit ein Vorreiter einer neuen Technologie, die unser Verständnis der Welt disruptieren könnte.
Ich kann euch dabei das Buch "The Code Breaker" empfehlen. Es zeigt die Entwicklung , die Chancen und die Potenziale von CRISPR-Cas9.
Dabei spricht der Autor die folgenden Potenziale an:
- Heilung genetisch bedingter Krankheiten
- Krebsbehandlung
- Agrar- und Lebensmittelindustrie
Außerdem werden ethische Fragen offen gestellt und diskutiert.
Ich finde das Thema sehr spannend und sehe dort großes Potenzial. Wie seht ihr die Entwicklung und was haltet ihr von der genetischen Veränderung von Menschen?
Das Thema wird meiner Meinung nach früher oder später auf uns zukommen. Es bleibt abzuwarten wie die Entwicklung voranschreitet.
Ich investiere nicht nur, weil ich das Potenzial bei Intellia sehe, sondern auch um UpToDate zu bleiben.
Quellen:
[1] https://www.intelliatx.com/about/ (2023)
[2] https://www.mpg.de/11018867/crispr-cas9 (2023)
[3] https://toolbox.eupati.eu/resources/basics-of-early-clinical-development/ (2023)
[4] https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454
Disclaimer: Ich bin definitiv kein Experte, also verzeiht mir falls einige Informationen falsch sind und berichtigt sie in den Kommentaren.
