Vertex Pharms

Vertex Pharmaceuticals Incorporated est une société mondiale de biotechnologie. La Société se concentre sur l'investissement dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves, en mettant l'accent sur les marchés spécialisés. Il dispose de quatre médicaments approuvés qui traitent la cause sous-jacente de la mucoviscidose (FK) et d'un traitement approuvé qui traite la drépanocytose sévère (DSC) et la bêta-thalassémie transfusionnelle dépendante (TDT). Son portefeuille comprend des programmes de stade clinique dans les domaines de la mucoviscidose, de la DSC, du TDT, de la douleur aiguë et neuropathique, de la maladie rénale médiée par APOL1, du diabète de type 1, de la dystrophie myotonique de type 1 et du déficit en alpha-1 antitrypsine. Ses médicaments commercialisés sont TRIKAFTA/KAFTRIO, SYMDEKO/SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) et KALYDECO (ivacaftor). Elle développe des thérapies non autologues (allogéniques) entièrement différenciées, dérivées de cellules souches, conçues pour remplacer les cellules insulinogènes qui sont détruites chez les personnes atteintes de DT1.