Intellia Therapeutics Action

Intellia Therapeutics, Inc. est une société d'édition du génome au stade clinique, qui se concentre sur le développement de thérapies curatives utilisant la technologie des répétitions palindromiques courtes en grappes, régulièrement espacées/CRISPR Associated 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 est une technologie d'édition du génome, le processus d'altération de séquences sélectionnées de l'acide désoxyribonucléique génomique. Il se concentre sur l'exploitation de sa plate-forme modulaire pour faire progresser les thérapies in vivo et ex vivo pour les maladies à besoins non satisfaits élevés. Son principal candidat in vivo, NTLA-2001, est pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR), ainsi que NTLA-2002 pour le traitement de l'angiœdème héréditaire (AOH) sont les premiers candidats thérapeutiques à base de CRISPR/Cas9 à être administrés par voie systémique, par perfusion intraveineuse (IV), pour l'édition de précision d'un gène dans un tissu cible chez l'homme. Elle développe également des applications ex vivo pour traiter de l'immuno-oncologie et des maladies auto-immunes.